成人ENPP1欠損症患者におけるINZ-701の安全性、忍容性および有効性の評価

本試験の目的は、ENPP1欠損症の治療薬として、エクトヌクレオチドピロホスファターゼ／ホスホジエステラーゼ1（ENPP1）酵素補充療法剤であるINZ-701の複数回昇降用量の安全性、忍容性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）を評価することである。本試験の目的は、ENPP1欠損症の治療においてさらなる臨床開発を行うための用量レジメンを特定することである。