科学諮問委員会
デメトリオス・ブラドック医学博士
科学諮問委員会メンバー、科学的創設者
Demetrios Braddockはイェール大学の准教授であり、血液病理学を実践する傍ら、疾患発症と生物物理化学の交差点にある問題を研究する研究室を率いている。ブラドック博士は、異常石灰化障害の病理組織学的理解に重要な貢献をしている。
イノザイム・ファーマの科学的創始者であり、科学諮問委員会のメンバーでもあるブラドック博士は、現在も同社との共同研究を続けている。ブラドック博士はシカゴ大学プリツカー医学部で医学博士号を取得し、シカゴ大学で生化学の博士号を取得した。また、国立衛生研究所で病理学と化学物理学の研修を受けた。
W・チャールズ・オニール医学博士
科学諮問委員会メンバー
O'Neill博士は活発な基礎研究とトランスレーショナルリサーチを行っている。現在の研究は、腎不全における血管石灰化の病態生理、特に血管石灰化の病因における内因性ピロリン酸の役割に焦点を当てている。さらに、ビタミンDやマトリックスGLAタンパク質を含む他の因子の役割や、血管石灰化を回復させる可能性のあるメカニズムについても研究している。
オニール博士は、タフツ大学医学部で医学博士号を取得した。その後、アルバニー・メディカル・センターで内科の研修医を務め、タフツ・メディカル・センターで内分泌学、糖尿病学、代謝学のサブスペシャリティ・トレーニングを受け、エモリー大学医学部で腎臓学のサブスペシャリティ・トレーニングを受けた。オニール博士は、内科学、内分泌学糖尿病・代謝学、腎臓学の認定医である。
イヴ・サッバーグ博士
上級副社長兼最高科学責任者、科学諮問委員会委員長
イヴ・サッバーグ博士は、2020年10月にイノザイムに入社した上席副社長兼最高科学責任者です。サッバーク博士は、希少遺伝性疾患とミネラル代謝の分野で25年以上の経験を有し、新規治療法の特定と評価、INDを通じた臨床候補への転換を主導してきた。
イノザイム入社以前は、サノフィの希少疾患・神経疾患部門において、希少腎疾患および筋骨格系疾患研究のグローバル責任者を務め、タンパク質や低分子を含む複数の治療手段を用いた医薬品候補のパイプラインを推進した。それ以前は、サノフィおよびジェンザイム・コーポレーションにおいて、内分泌、腎臓、希少骨疾患に関する責任ある科学的職務を歴任し、骨形成不全症や軟骨無形成症などの希少骨の適応症の戦略を推進し、疾患メカニズムや標的探索・検証の研究を管理した。企業勤務以前は、ハーバード大学医学部内分泌ユニットの講師を務めた。サッバーグ博士は40以上の査読付き出版物や書籍の章を共著し、複数の科学学会の会員でもある。Sabbagh博士は、そのキャリアを通じて、研究に対して様々な賞を受賞している。Sabbagh博士はMcGill大学で生化学の学士号、Université Lavalで微生物学の修士号、McGill大学で生物学の博士号を取得し、ハーバード大学医学部のマサチューセッツ総合病院内分泌病棟でポスドク研究を行った。
ジョセフ・シュレシンジャー博士
科学諮問委員会メンバー
2001年よりイェール大学医学部薬理学科ウィリアム・H・プルソフ教授兼学科長。また、ニューヨーク大学（NYU）メディカルセンター生体分子医学研究所（Skirball Institute for Biomolecular Medicine）所長、ニューヨーク大学医学部薬理学科ミルトン・アンド・ヘレン・キンメルマン教授兼学科長を歴任。
ワイツマン研究所の教員であり、免疫学部門のルース・アンド・レナード・サイモン癌研究教授。ローラー・バイオテクノロジーのリサーチ・ディレクター。1991年にSugen社、2001年にPlexxikon社、2008年にKolltan社を設立。エルサレムのヘブライ大学で化学と物理学の学士号と化学の修士号を取得。1974年にワイツマン科学研究所で生物物理学の博士号を取得。コーネル大学化学・応用物理学科博士研究員を経て、NIH国立癌研究所免疫学部門客員研究員。
エドワード・Y・スコルニック医学博士
科学諮問委員会メンバー
エドワード・Y・スコルニックは、ニューヨーク大学ランゴーン・メディカルセンターの前ノーマン・S・ウィクラー医学部教授兼腎臓内科部長である。現在の研究テーマは、リンパ球と肥満細胞の活性化におけるカリウムチャネルKCa3.1の制御と機能、およびKCa3.1とその他の生物学的プロセスの制御におけるヒスチジンのリン酸化と脱リン酸化の役割。
これらの研究の最終的な目標は、リンパ球や肥満細胞の活性化を阻害し、それによって自己免疫疾患やアレルギーを治療する新たな標的を同定すること、また抗腫瘍免疫を増強するためにリンパ球活性化を促進する新たな標的を同定することである。さらに、スコルニック博士の研究室では、世界で最も一般的な遺伝性腎不全の原因である常染色体優性多発性嚢胞腎の研究を行っている。スコルニック博士は、アメリカ臨床研究学会、アメリカ医師会、インターアーバン・クリニカル・クラブに選出されるなど、その研究に対して多くの賞を受賞している。
ロバート・ターケルタブ医学博士
科学諮問委員会メンバー
ロバート・ターケルタウブはカリフォルニア大学サンディエゴ校の医学部教授であり、カリフォルニア州ラホヤのスクリプス研究所で免疫病理学の博士研究員としての研修を受けた後、1985年に教授陣に加わった。
研究業績には、炎症、骨格および動脈生物学、臨床試験、管理ガイドライン、転帰のトランスレーショナル研究が含まれる。研究室のトレーニーやメンティーとともに、病的な石灰化や組織変性の疾患に対する、自然免疫によって調節され、代謝的に制御された軟骨細胞の異化促進および石灰化促進分化療法の標的に関する先駆的な研究を発表した。これには、主要な軟骨細胞PPi生成外酵素であるENPP1の分子生物学的同定も含まれる。また、常染色体劣性ENPP1欠損が、重篤な動脈・関節周囲石灰化希少疾患であるgeneral arterial calcification of infancy（GACI）の分子的・遺伝的病因であることを同定した。この研究により、GACIが広く認知されるようになり、遺伝子スクリーニングプロトコールが開発され、現在では生物学的ENPP1酵素補充療法が開発されている。複数の編集委員会、NIHおよび財団の科学諮問委員会の委員を務める。ターケルタブ博士はマギル大学を卒業し、同大学で医学研修とリウマチ学フェローシップを修了した。
デビッド・トンプソン, M.A., M.S., Ph.D.
シニアアドバイザー、科学諮問委員会メンバー
デビッド・トンプソンは現在シニア・アドバイザー。 トンプソン博士は、2018年から2020年まで上級副社長兼最高科学責任者を務めた後、2021年に最高開発責任者として当社のリーダーシップ・チームに参加した。 前職では、INZ-701を皮切りに、同社独自の治験薬パイプラインを構築するための科学研究を担当した。
骨疾患とリン酸塩調節に焦点を当てた研究開発プログラムの立案と指導に30年以上の経験を持つ。 イノザイム・ファーマ入社以前は、アジュール・バイオテックの創業者兼社長として、骨粗鬆症の予防・治療や膣萎縮症の治療に用いられる非ステロイド性選択的エストロゲン受容体モジュレーターであるラソフォキシフェンの新規製剤の開発に携わった。 それ以前は、アレクシオン・ファーマシューティカルズで低ホスファターゼ症治療薬アスホターゼ・アルファの臨床開発を指揮し、ファイザーでは骨粗鬆症研究および虚弱体質発見グループを統括するなど、複数のバイオ医薬品企業で臨床研究および医薬品開発の幹部職を歴任。 メルク研究所では前臨床研究を行い、骨粗鬆症治療薬アレンドロネートの初期臨床開発に参加した。 モンタナ大学で修士号、コネチカット大学で修士号と博士号を取得。
ポール・B・ユー医学博士
科学諮問委員会メンバー
ハーバード大学医学部准教授。
ユ博士の臨床的関心は、一般循環器学、肺血管疾患、リウマチ性疾患に伴う心血管系疾患などである。研究テーマは、骨形成タンパク質（BMP）とTGF-βシグナルが心肺、全身血管、筋骨格系の発達にどのように寄与しているか、またこれらのシグナルが生理学と組織リモデリングをどのように制御しているかである。また、これらのシグナルが生理学と組織リモデリングをどのように制御するのかについても研究している。デューク大学医学部で医学博士号を取得。その後、カリフォルニア大学サンフランシスコ・メディカルセンターで内科のレジデント・プログラムを修了し、マサチューセッツ総合病院で循環器内科のフェローシップ・プログラムを修了した。内科および心血管疾患の専門医資格を有する。
クリニカル・アドバイザリー・ボード
トーマス・O・カーペンター医学博士
臨床諮問委員会メンバー
エール大学医学部小児科（内分泌学）および整形外科・リハビリテーション科教授。ヴァージニア大学で学士号を取得後、アラバマ大学で医学博士号を取得し、一般小児科の研修を受ける。ボストン小児病院で内分泌学のフェローシップ研修を受けたのをきっかけに、小児の代謝性骨疾患に焦点を当てた臨床研究に長年携わるようになった。
カーペンター博士はイェール大学に30年以上在籍し、イェール大学骨プログラムで非常に活躍している。彼は、イェール大学の学際的な小児代謝性骨疾患クリニックの院長を務め、2006年に米国国立衛生研究所（NIH）の研究翻訳センターとして設立されたX連鎖性低リン血症イェールセンターの所長を務めている。同センターは、XLHおよび関連疾患のトランスレーショナル・サイエンスに専念し、米国東部におけるXLH患者家族の臨床ケアの中核を担っている。カーペンター博士はまた、イェール大学臨床研究センターの病院研究ユニットのメディカル・ディレクターも務めている。カーペンター博士は、小児科、内分泌学、骨に関する様々な雑誌の編集委員を務めている。
マイケル・A・レヴィン医学博士
クリニカル・アドバイザリー・ボード委員長
マイケル・A・レバイン博士は、フィラデルフィア小児病院の内分泌・糖尿病部門のチーフであり、骨の健康センター長でもある。レバイン博士は、小児糖尿病におけるレスター・ベイカー寄付講座を開設している。主な臨床テーマは、骨およびミネラル代謝に影響を及ぼす内分泌疾患および遺伝性疾患である。
レヴィーン博士は、臨床およびトランスレーショナル研究を補完し、さらに発展させるために、活発な研究室での研究プログラムを展開している。博士は、いくつかの遺伝性ミネラル代謝異常の分子基盤を同定しており、副甲状腺の発生学的発達やビタミンD代謝異常の分子基盤にも関心を広げている。Journal of Clinical and Translational Science誌の創刊エグゼクティブ・エディターであり、Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism誌のアソシエイト・エディターでもある。また、米国骨代謝学会、米国臨床検査学会、米国医師会、米国小児科学会など数多くの専門学会の会員でもある。米国内科学会および米国小児科学会のフェローであり、米国内分泌学会のマスターでもある。
フランク・ルッチ医学博士
臨床諮問委員会メンバー
ミュンスター大学小児病院小児科准教授。1992年ミュンスター大学医学部卒業後、ドレスデン大学およびドルトムント市立病院にて小児科研修医として勤務。カリフォルニア大学サンディエゴ校のリウマチ・免疫科で博士研究員として過ごした後、2004年にミュンスター大学小児病院で独立した研究グループのリーダーとなる。
ルッチ博士の主な研究テーマは、希少な小児代謝・自己免疫疾患における根本的な遺伝子異常の発見とトランスレーショナルな側面の解明である。この点で、彼のグループはいくつかのコンソーシアムの協力を得て、小児期の汎発性動脈石灰化症（GACI）、クリスポニ症候群、細胞内コバラミン代謝異常、アイカルディ・グティエール症候群の亜型、シングルトン・メルテン症候群の遺伝的原因を発見した。彼の現在のプロジェクトは、これらの稀な疾患のいくつかの動物モデルにおける実験的研究である。
