成人ABCC6欠損症PXE患者におけるINZ-701の安全性、忍容性および有効性の評価

本試験の目的は、ABCC6欠損症の治療薬として、エクトヌクレオチドピロホスファターゼ／ホスホジエステラーゼ1（ENPP1）リコンビナント融合タンパク質であるINZ-701の複数回昇降用量の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）を評価することである。本試験の目的は、ABCC6欠損症の治療においてさらなる臨床開発を行うための用量レジメンを同定することである。