ABCC6欠損試験
研究概要
ABCC6欠損症の臨床試験では、新薬であるINZ-701がこの病気に罹患した人々の治療に適しているかどうかを判断する。参加者は3つのグループに分けられる。各グループには異なる用量のINZ-701が投与される。INZ-701は皮下注射です。
研究者らはINZ-701の投与量を増やしながら参加者をモニターする：
- 薬の安全性を理解する
- 薬が体内でどのように処理されるかを研究する
- PPiとその他のマーカーの変化を調べる
研究の延長期間中、研究者らはINZ-701の投与量を増やしながら参加者をモニターし、骨格、血管、身体機能、および参加者から報告された転帰を評価する。
被験者の参加は、スクリーニング期間、32日間の用量評価期間、用量評価期間終了後の48週間の延長期間からなる。
参加資格
参加者は次のことが必要である。
- 研究の性質が説明された後、研究に関連する処置の前に、書面または電子的な同意を提供すること。
- ABCC6欠損症と診断され、ABCC6二遺伝子変異が事前に確認されていること
- 男性または女性で、スクリーニング時に18歳以上70歳未満であること
- スクリーニング時のPPi値が要件を満たしている。
- 研究者の見解では、研究のすべての側面を完了する意思と能力があること。
- 関連する医療記録へのアクセスを提供することに同意すること
スタチンまたはPCSK9阻害薬による治療を受けている人：
- 登録前6ヵ月間、試験終了まで安定した投与を受けていること。
妊娠の可能性のある女性でなければならない：
- スクリーニング時に血清妊娠反応が陰性である
妊娠可能な女性および妊娠可能な男性のパートナーは、同意しなければならない：
- 少なくとも初回投与1ヵ月前から最終投与30日後まで、有効性の高い避妊法1種類とバリア法を使用すること。
- 初回投与後から最終投与後30日までは、卵子の提供を行わないこと。
性的に活発な男性は同意しなければならない：
- 初回投与から最終投与後30日まではコンドームを使用する。
- 初回投与後から最終投与後30日までは精子を提供しない。
