ENERGY 3試験ENPP1欠損症の小児におけるINZ-701の有効性と安全性の評価
研究概要
概要
INZ701-106 試験（ENERGY 3 試験）の主な目的は、ENPP1 欠損症の小児における INZ-701 の有効性と安全性を評価することです。
詳細
INZ701-106 試験（ENERGY 3 試験）は、ENPP1 欠損症の小児を対象とした INZ-701 の有効性と安全性を評価する、多施設共同、2:1 の比率で無作為化、対照、非盲検の第 3 相試験である。
本試験は、最大52日間のスクリーニング期間（無作為化後、最大7日間の禁止薬物のウォッシュアウト期間を含む）および52週間の無作為化治療期間（INZ-701またはコントロール）、その後、試験参加者全員がINZ-701の投与を受けることができる非盲検延長期間、およびINZ-701の最終投与から30日後の試験終了（EOS）安全性調査から構成される。
試験参加者は、以下のすべての参加基準を満たさなければならない：
- 国際医薬品規制調和会議（ICH）の医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP）に従い、研究の性質が説明された後、研究に関連する処置の前に、介護者の書面または電子的インフォームド・コンセント。
- 現地の規則に従った試験参加者の同意
- CAP/CLIA（College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments：米国病理医学会／臨床検査改善修正委員会）認定の検査施設、またはそれに相当する地域の検査施設により、二遺伝子変異（すなわち、ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）を有する ENPP1 欠損症の出生後の分子遺伝学的診断が確認されていること。
- 試験1日目の年齢が1歳以上13歳未満の男女
- 両脚の大腿骨遠位部および脛骨近位部の成長板開放症
- スクリーニング時の血漿中PPi濃度が1400nM未満
- スクリーニング時の25-ヒドロキシビタミンD（25[OH]D）値が12ng/mL以上。
- RSS≧2に基づく骨格異常のX線写真所見
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であり、授乳中であってはならない。
- 妊娠の可能性があり、性的に活発な研究参加者は、Clinical Trials Facilitation and Coordination Group（CTFG）のガイダンスおよび現地のガイドラインに従い、有効性の高い避妊法を研究期間中使用することに同意しなければならない。
- 治験責任医師の見解では、本試験のすべての側面を完了することができる。
除外基準
以下の除外基準のいずれかに該当する研究参加者は、本試験に参加することはできない：
- 治験責任医師が、ENPP1欠損症に関連しない臨床的に重大な疾患または臨床検査値の異常があり、試験への参加を妨げる、および/または試験結果の解釈を混乱させる可能性があると判断した場合。
- プロトコールに記載されている以下の禁止薬のいずれかを服用している場合：全身性コルチコステロイド（プレドニン換算で1日5mg以上）、抗線維芽細胞増殖因子23（FGF23）、経口および/または静脈内ビスフォスフォネート。
- INZ-701群に無作為に割り付けられた場合、試験日1日前7日以内にカルシトリオールまたは他の活性型ビタミンD3（またはその類縁体）を中止できない、または中止する意思がない、および/または試験日1日前36時間以内に経口リン酸塩サプリメントを中止する意思がないこと
- 52週間の無作為化治療期間中に、試験結果の解釈を混乱させる可能性のある整形外科手術の予定。
- INZ-701またはその賦形剤に対する既知の不耐性
- 無作為化前5日以内にCOVID-19検査が陽性であった場合（地域の規制または施設の方針により必要な場合のみ）。
- INZ-701による治療歴
- 他の介入臨床試験への同時参加、および/または最終投与から半減期5週間以内もしくは無作為化前4週間以内のいずれか長い方の期間内に治験薬の投与を受けたことがある、または治験用機器を使用したことがある。
