アクセス拡大

イノザイムはイノザイムは、PPi-アデノシン経路に関連する生命を脅かす希少疾患の患者さんに対する治療法の開発に取り組んでいます。イノザイムでは、科学的および臨床研究プログラムにおいて最高の倫理基準を保証するコアバリューに基づいた意思決定を行っています。これは、規制および業界標準の遵守と相まって、アンメットニーズの高い疾患の治療のための科学と研究を前進させるという私たちの使命を可能にしています。

臨床試験に参加することは、治験薬を入手する最良の機会となります。現在進行中のイノザイムがスポンサーとなっている臨床試験に関する情報は、イノザイムのウェブサイト(www.inozyme.com)、または米国で実施されている臨床試験については米国国立衛生研究所(NIH)のウェブサイト(www.clinicaltrials.gov)からアクセスすることができます。

状況によっては、重篤な疾患や生命を脅かす疾患を有する患者が臨床試験に参加できない場合や、その患者のための臨床試験が利用できない場合があります。このような状況下で治験薬を入手しようとすること（早期アクセスまたはコンパッショネート・ユース）は、拡大アクセス・プログラム（EAP）のもと、米国食品医薬品局（FDA）によって認められている。同様のプログラムは米国外でも利用可能である。

当社の方針は、そのような使用またはアクセスに関して適用される規制要件を遵守することを意図しています。

EAPの要請を審査する際には、以下の要素が考慮される：

• 重篤な疾患、または直ちに生命を脅かす疾患であり、利用可能な治療法（承認済み製品や臨床試験への登録など）がないこと。
• 患者が適切な標準治療を受けたが成功せず、それに匹敵する代替治療が存在しないか、またはそのような治療法が存在しない場合。
• 患者は、地理的な制限によるアクセスの欠如を含め、治験薬の進行中の臨床試験に参加する資格がない。患者が適格とされる臨床試験が進行中（開始の準備がほぼ整っている）である場合、臨床試験の開始を待たなければならない場合、重篤な罹患または死亡を被るような患者の状態でなければならない。
• 治験薬の使用による利益が予測され、その利益が既知または予測されるリスクを上回るという十分な証拠がある疾患を有する患者。
• 製品が公正かつ公平な方法で提供され、継続的なプログラムに対して十分な製造能力がある。
• 拡大アクセスを認めても、より広範な開発プログラムの科学的妥当性が損なわれたり、より多くの患者に本治療法を提供するための現在の臨床試験や承認申請を妨げたり遅らせたりする可能性はない。

EAP要請のプロセス：

すべての要請は、患者の状態に対する治療の利益とリスクをよりよく理解するために、患者を治療する適切な免許を持つ医師によって提出されなければならない。早期アクセス要請についてご相談を希望される医師は、電子メール（expandedaccess@inozyme.com）で要請をお送りください。

主治医は、電子メールでの連絡に以下の内容を含めるべきである：

• 患者の簡単な病歴。
• 基礎疾患の状態をコントロールするために投与される薬物。
• 利用可能な代替療法のリスト。
• 治験薬の投与が患者に有益であると主治医が考える理由の説明。

イノザイムは、適用される規制当局の承認を条件として、担当医から提供された情報に基づき、拡大アクセスの申請を許可する責任を単独で負います。場合によっては、イノザイムは、拡大アクセスを要請するために、要請する医師に規制当局に直接連絡するよう要請します。