臨床試験

INZ701-106 試験（ENERGY 3 試験）の主な目的は、ENPP1 欠損症の小児における INZ-701 の有効性と安全性を評価することです。

INZ701-104試験（ENERGY試験）の主な目的は、ENPP1欠損症またはABCC6欠損症の乳児を対象としたINZ-701の安全性と忍容性を評価することである。

本試験（INZ701-304 試験[ADAPT] ）の目的は、既存の臨床試験で INZ-701 の投与を受け、治療継続を選択した ENPP1 欠損症または ABCC6 欠損症の患者を対象に、INZ-701 の長期安全性を評価することである。

この前向き登録の目的は、エクトヌクレオチドピロホスファターゼ／ホスホジエステラーゼ1（ENPP1）欠乏症とアデノシン三リン酸（ATP）結合カセット輸送蛋白サブファミリーCメンバー6（ABCC6）欠乏症の小児発症型の自然史を縦断的に特徴づけることである。この登録は、疾患の負担と進行性の包括的な理解を深めることを目的として、それぞれの疾患の遺伝的、生化学的、生理学的、解剖学的、X線写真的、および機能的症状（患者報告アウトカムを含む[PROs] ）に関する情報を、標準治療の定期的な受診時に前向きに収集する。

本試験の目的は、ENPP1欠損症の治療薬として、エクトヌクレオチドピロホスファターゼ／ホスホジエステラーゼ1（ENPP1）酵素補充療法剤であるINZ-701の複数回昇降用量の安全性、忍容性、薬物動態（PK）および薬力学（PD）を評価することである。本試験の目的は、ENPP1欠損症の治療においてさらなる臨床開発を行うための用量レジメンを特定することである。

この前向き研究の目的は、ENPP1欠損症（乳児期汎発性動脈石灰化症1型[GACI] および常染色体劣性低リン血症性くる病2型を含む[ARHR2] ）およびABCC6欠損症の早期発症型（乳児期汎発性動脈石灰化症2型[GACI-2] ）の自然史を縦断的に特徴づけることである。

現在までのところ、ENPP1欠損症およびABCC6欠損症について、患者および/または親の視点から、疾患の特徴、負担、全身的な進行について明らかにされていない。本研究の目的は、このような疾患の特徴、進行、負担を記録することである。